首个全国CMT关爱日启动，溪砾科技披露RTX-117进展

2026年9月12日，首个全国CMT（腓骨肌萎缩症）关爱日启动仪式暨“千里同行 步履寻光”病友交流会在云南昆明举行。活动由千里行CMT互助之家与豌豆Sir倡议发起，并确定将每年9月19日设为全国CMT关爱日。

溪砾科技（ReviR Therapeutics）作为支持企业参与活动。公司中国区CEO刘阳博士在现场发表报告，向患者及家属介绍科研和药物研发进展，并分享了公司针对CMT等多种适应症开发的创新药管线RTX-117。

刘阳介绍，RTX-117的临床前研究显示，该候选药物具有较好的分子性质，在小鼠实验中也取得了显著效果。目前项目已进入临床I期试验，整体推进顺利，公司还在开展多方科研合作，为后续临床研究提供支持。围绕小分子调控RNA疗法的持续研究，未来或有望为CMT患者带来更精准、有效的治疗选择。

CMT是我国首批罕见病目录收录的疾病之一，属于遗传性周围神经病，患病率约为1/2500，且具有较高致残风险，目前仍缺乏有效治疗手段。患者长期面临确诊困难、康复资源不足以及社会认知和理解有限等问题。及时确诊不仅有助于疾病干预，也关系到生育指导、患者管理以及相关研究和药物开发。

溪砾科技表示，企业在推进自身发展和创新疗法研发的同时，也需要了解患者群体的现实处境，倾听患者及家庭的真实需求。参与此次病友交流会并支持全国CMT关爱日，是公司推动罕见病公益交流、加强科研与患者沟通的一项实践。

以全国CMT关爱日启动为契机，溪砾科技称将继续关注患者需求，支持相关公益活动与交流，并与各方共同促进社会对CMT的理解、关注和支持，持续陪伴患者及其家庭。